Paul Negulescu, cercetător de origine română, a fost distins cu „Nobelul american” pentru cercetare medicală clinică

Premiile pentru Cercetare Medicală Clinică pe 2025 ale prestigioasei Fundații Lasker onorează trei oameni de știință pentru contribuțiile aduse la dezvoltarea unui tratament salvator nou al fibrozei chistice: Michael Welsh, Jesus Gonzalez și Paul Negulescu.

Paul Negulescu este cercetătorul de origine română care a condus proiectul ce a culminat cu dezvoltarea unei combinații de trei medicamente care a transformat Fibroza Chistică într-o boală gestionabilă.

Ce este Fibroza Chistică

Fibroza Chistică este o boală genetică ce afectează mai multe organe (în special plămânii și sistemul digestiv).

Ea este caracterizată de existența unei gene „defecte”, moștenite de la părinți, care îngroașă lichidele din organism, transformându-le într-un mucus gros și lipicios.

În plămâni, acesta blochează căile respiratorii (ducând la respirație grea, tuse persistentă și infecții pulmonare), iar în sistemul digestiv blochează canalele din pancreas (astfel, enzimele nu mai ajung în intestin pentru a ajuta la descompunerea alimentelor, lucru ce are ca rezultat faptul că persoana afectată nu mai poate absorbi corect nutrienții), iar în glandele sudoripare este afectată transpirația (care are un conținut de sare mai mare decât normalul – de aceea unul dintre testele de diagnosticare a fibrozei chistice se numește „testul sudorii”).

Mic istoric

În anii ’30, patologul Dorothy Andersen a observat că pancreasul unor copii cu celiachie conținea chisturi pline cu lichid.

Ea și-a dat seama că se confrunta cu o maladie distinctă și, în 1938, i-a dat denumirea de „fibroză chistică a pancreasului”.

În ciuda acestui progres, viața cu această boală însemna tuse persistentă, respirație șuierătoare, intoleranță la efort, regimuri obositoare de curățare a plămânilor și spitalizări îndelungate.

În anii ’80, cercetătorii au demonstrat că celulele epiteliale din glandele sudoripare, căile nazale și trahee ale persoanelor cu CF transportă ineficient ionii de clorură.

În ’89, au identificat și secvențiat gena „defectuoasă”, pe care au numit-o cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR).

Ei au definit, de asemenea, cea mai frecventă eroare genetică — lipsa fenilalaninei — purtată de aproape 90% dintre persoanele cu CF.

Abordarea inovatoare a echipei de cercetători

Echipa de cercetători care a primit Premiul Lasker (supranumit și „Nobelul” american) a descoperit o abordare radicală – a mers la rădăcina problemei, adică la gena defectă, la proteina CFTR – poarta care reglează fluxul de sare și apă în interiorul și exteriorul celulelor, care la persoanele cu Fibroză Chistică, nu mai funcționează.

Inovația echipei a constat în crearea unor medicamente noi, denumite modulatori CFTR, care acționează ca un fel de chei la o ușă defectă – o repară și o fac să funcționeze din nou.

Efectul: secrețiile, care până atunci erau groase, devin subțiri și normale.

Ce sunt Premiile Lasker

La pacienții cărora li s-a administrat un astfel de tratament s-a observat o îmbunătățire vizibilă a funcției pulmonare și, prin urmare a calității vieții.

Ei nu mai au nevoie de antibiotice, iar mulți pot avea o viață aproape normală.

Acest lucru l-a făcut echipa de cercetători din care face parte și Paul Negulescu.

Premiile Lasker sunt cele mai prestigioase distincții în domeniul științelor medicale, după Nobel.

Ele sunt considerate un barometru excelent pentru viitorii câștigători ai Premiului Nobel pentru Fiziologie sau Medicină și onorează oameni de știință, medici, activiști care au adus contribuții majore la înțelegerea, diagnosticarea, tratarea și vindecarea bolilor.

În mod tradițional, ele sunt acordate pentru trei categorii:

• Premiul pentru cercetare medicală fundamentală Lasker – DeBakey
• Premiul clinic pentru cercetare medicală Lasker – Bloomberg
• Premiul pentru servicii publice Lasker – Koshland

O statistică impresionantă: peste 90% dintre câștigătorii Premiilor Lasker au primit ulterior și un Premiu Nobel și de aceea acest premiu se mai numește și „Nobelul American”.

Pentru calendarul științific global, Premiile Lasker au un rol vital în recunoașterea și stimularea inovației în cercetarea biomedicală.

Cine este Paul Negulescu

Cercetătorul Paul Negulescu este fiul unor imigranți români – prima generație de imigranți care a plecat din România după cel de-al Doilea Război Mondial și s-a stabilit în Statele Unite.

Tatăl său a fost chirurg, mama sa – o talentată poliglotă, care se ocupa de afacerile clinicii tatălui său.

Bunicul său pe linie maternă a fost Constantin Vișoianu, o figură marcantă în politica românească – jurist, diplomat, ministru de Externe în timpul Regelui Mihai I.

Paul Negulescu este, în prezent, cercetător la Vertex Pharmaceuticals.