Un nou medicament împotriva cancerului pancreatic: supraviețuirea pacienților aproape s-a dublat

Un nou medicament împotriva cancerului pancreatic: supraviețuirea pacienților aproape s-a dublat

Medicamentul, numit daraxonrasib, a arătat în testele clinice o eficiență neașteptată împotriva adenocarcinomului ductal pancreatic, cea mai frecventă și mai letală formă de cancer pancreatic, mai arată Il Post. Rezultatele preliminare arată că pacienții tratați cu noua terapie au supraviețuit în medie 13,2 luni după diagnostic, aproape dublu față de cei tratați exclusiv prin chimioterapie standard, unde supraviețuirea medie a fost de aproximativ 6,7 luni.

Cancerul pancreatic rămâne unul dintre cele mai letale tipuri de cancer

Cancerul pancreatic este considerat una dintre cele mai dificile forme de cancer pentru medicină. Boala este descoperită de multe ori prea târziu, după ce tumora s-a extins deja către alte organe, iar opțiunile terapeutice sunt limitate. În stadiile metastatice, rata de supraviețuire la cinci ani este de aproximativ 3%, iar chimioterapia oferă de cele mai multe ori doar câteva luni suplimentare de viață. În Statele Unite, boala provoacă anual peste 50.000 de decese, iar în Italia aproximativ 15.000 de oameni mor în fiecare an din cauza acestei forme de cancer.

O țintă considerată „imposibilă”

În centrul descoperirii se află o proteină numită KRAS, implicată în 90-95% dintre cazurile de adenocarcinom pancreatic. Această proteină funcționează ca un „comutator” molecular care controlează creșterea celulară. În cazul mutațiilor cancerigene, KRAS rămâne permanent activă și determină multiplicarea necontrolată a celulelor tumorale. Timp de aproape 40 de ani, cercetătorii au considerat proteina imposibil de blocat din cauza structurii sale extrem de „netede”, care nu permitea moleculelor medicamentelor să se fixeze eficient.

45% dintre pacienții tratați cu daraxonrasib au dezvoltat rezistență dobândită, convergând către aceeași țintă prin căi diferite. Sursa foto: X

Schimbarea a venit după descoperirea biologului american Kevan Shokat, care a observat că proteina își schimbă temporar forma și creează o mică „fisură” ce poate fi exploatată de tratamente. Ulterior, echipa cercetătorului Greg Verdine a dezvoltat o metodă nouă de blocare a proteinei prin utilizarea unei alte proteine prezente în celule, ciclofillina A. Această tehnologie stă acum la baza medicamentului daraxonrasib.

Tumorile s-au redus la o parte dintre pacienți

Compania Revolution Medicines, care dezvoltă tratamentul, a anunțat că în aproximativ o treime dintre cazurile testate tumorile s-au redus, iar evoluția bolii s-a stabilizat. La pacienții care au răspuns bine la tratament, boala a fost ținută sub control în medie opt luni. Rezultatele complete urmează să fie prezentate la congresul anual al American Society of Clinical Oncology, unul dintre cele mai importante evenimente mondiale dedicate oncologiei. Între timp, autoritățile americane au permis deja accesul la tratament printr-un program special destinat pacienților cu forme grave ale bolii.

Ca multe terapii oncologice moderne, daraxonrasib nu este lipsit de efecte adverse. În timpul studiilor clinice au fost raportate inflamații ale gurii, greață, oboseală și erupții cutanate. Aproximativ o treime dintre pacienți au avut reacții mai severe, însă foarte puțini au fost nevoiți să întrerupă definitiv tratamentul. Cercetătorii spun că efectele secundare sunt considerate acceptabile în raport cu gravitatea extremă a bolii.

Descoperirea ar putea schimba și tratamentul altor tipuri de cancer

Importanța descoperirii depășește însă cancerul pancreatic. Proteina KRAS este implicată și în alte tipuri de tumori, inclusiv unele forme de cancer pulmonar și colorectal. Experții cred că noua tehnologie ar putea fi combinată în viitor și cu vaccinurile personalizate pe bază de mRNA, o altă direcție importantă în oncologia modernă. Aceste vaccinuri sunt create pe baza profilului genetic al tumorii fiecărui pacient și încearcă să „antreneze” sistemul imunitar să recunoască și să distrugă celulele canceroase înainte ca acestea să provoace recidive sau metastaze.

FDA accelerează analiza noului tratament

Food and Drug Administration a început deja o procedură accelerată de evaluare a medicamentului, ceea ce ar putea permite aprobarea lui pentru utilizare pe scară largă chiar până la finalul acestui an. Pentru comunitatea medicală, rezultatele nu reprezintă încă o „vindecare” a cancerului pancreatic, însă sunt considerate una dintre cele mai importante dovezi că inclusiv cele mai agresive forme de cancer pot deveni tratabile prin noile terapii țintite și medicina personalizată.